دراسة جديدة تختبر تنشيط نسخة سليمة من الجين في نماذج مرتبطة بالتوحد
كشف باحثون في جامعة كاليفورنيا بلوس أنجلوس عن اتجاه بحثي جديد قد يساعد مستقبلًا في التعامل مع بعض الاضطرابات العصبية المرتبطة بالتوحد، عبر تنشيط النسخة السليمة من الجين بدلًا من الاكتفاء بالتعامل مع آثار النسخة المتضررة. ونُشرت الدراسة في مجلة Nature Neuroscience يوم 13 نوفمبر 2026، واعتمدت على خلايا عصبية بشرية مزروعة في المختبر ونماذج مصغرة تحاكي أجزاء من نمو الدماغ.
كيف جرب الباحثون الفكرة؟
استخدم الفريق تقنية تنشيط جيني تعتمد على CRISPR-A لاستهداف مناطق تنظيمية في الحمض النووي، بهدف رفع نشاط الجين السليم في حالتين مرتبطتين بجيني CHD8 وSCN2A. وأظهرت التجارب تحسنًا في مستويات التعبير الجيني وبعض السمات الخلوية ووظائف الخلايا العصبية، بما في ذلك مؤشرات النضج والنشاط الكهربائي.
هل أصبح هناك علاج للتوحد؟
لا تعني النتائج التوصل إلى علاج جاهز أو إثبات نجاحه لدى الأطفال أو البالغين؛ فالتجارب أُجريت في نماذج خلوية ومختبرية، وتحتاج إلى أبحاث إضافية قبل الانتقال إلى التجارب السريرية. كما أن التوحد حالة متعددة الأسباب والسمات، ولا تستهدف الدراسة جميع المصابين، بل طفرات جينية محددة قد تؤثر في عمل نسخة واحدة من الجين.




